Under den polske feiringen av World Rare Diseases Day, som fant sted 29. februar i år. i Warszawa oppsummerte pasienter, ledere av pasientorganisasjoner, eksperter og representanter for Helsedepartementet 2019, noe som ga mange positive refusjonsbeslutninger. Den viktigste nasjonale sjeldne sykdomsplanen for pasienter er imidlertid ennå ikke endelig godkjent. I følge MoH-erklæringen skal dokumentet endelig vedtas av regjeringen 30. juni i år.
Pasienter setter pris på antall positive refusjonsbeslutninger tatt av Helsedepartementet i 2019
I år ble det utført intensive arbeider med Nasjonal plan for sjeldne sykdommer. Til tross for godkjenningen fra Helsedepartementet, er den endelige versjonen ikke blitt enige om statsministerens kansleri. For dette er det fortsatt behov for noen avklaringer og detaljer.
- Det siste året har tydelig vist oss at Helsedepartementet har tatt riktig retning når det gjelder refusjon av medisiner ved sjeldne sykdommer. Refusjon ble gitt for Fabrys sykdom, akromegali, Crohns sykdom eller Gauchers sykdom; behandlingen fortsatte for pasienter med Mucopolysaccharidosis type VI, og pasienter med EB (alveolar epidermal separasjon) fikk refusert tilgang til spesialforbindinger som er nødvendige for dem - understreket Stanisław Maćkowiak, president for Federation of Polish Patients.
- Fjorårets positive beslutning om refusjon av enzymerstatningsterapi ved Fabrys sykdom viste oss at Helsedepartementet ikke er likegyldig for lidelsene til pasienter med sjeldne sykdommer. Hun åpnet porten som hadde vært stengt i mange år for pasienter med Fabrys sykdom. I dag kan pasienter med denne sykdommen endelig leve uten frykt for i morgen, uten lidelse og uten smerte - Anna Moskal, president for Association of Families with Fabry Disease.
- Refusjon av oral eliglustat-behandling for pasienter med type I Gauchers sykdom, som trer i kraft 1. mars, er en viktig innovasjon i behandlingen av denne sykdommen og en betydelig forbedring av livskvaliteten til mennesker som lider av en av sykdomsmutasjonene. Muligheten for å ta stoffet hjemme, på jobben eller på farten, uten behov for regelmessige intravenøse infusjoner og kostbare og tidkrevende sykehusbesøk, er en sjanse for mange pasienter å leve et normalt liv og være aktiv i arbeidet. Dessuten er den nye terapeutiske løsningen også et gjennombrudd for de som av forskjellige grunner ikke kan bruke andre former for behandling, sa Błażej Jelonek, Association of Families with Gaucher Disease.
Helsedepartementet erklærer sluttdato for vedtakelse av nasjonal plan for sjeldne sykdommer
Den nasjonale sjeldne sykdomsplanen har ennå ikke blitt vedtatt. Departementet erklærer som frist: 30. juni i år. og setter opp et dedikert team 2. mars. Pasientsamfunnet teller på en tidligere dato for ikrafttredelsen av det etterlengtede dokumentet.
I 2019 ser det ut til at arbeidet knyttet til Nasjonal plan for sjeldne sykdommer er fullført. Dokumentet, utviklet i fellesskap de siste årene av pasientmiljøet, ble ikke endelig godkjent av regjeringen i fjor, som forventet. I følge erklæringen fra Helsedepartementet, inkludert statsrådene Jacek Gadomski og Maciej Miłkowski, skal adopsjonen finne sted innen 30. juni i år.
- Vi ser frem til å vedta Nasjonal plan for sjeldne sykdommer. Vi håper inderlig at det vil skje før påske. Det utarbeidede dokumentet oppfyller våre forventninger, og viktigst av alt, det passer leger som en strategi. Rask implementering av den nasjonale planen for sjeldne sykdommer vil i nær fremtid gi referanse til sentre som arbeider med behandling av sjeldne sykdommer. Det er knyttet til å bestemme kriteriene som sentrene skal oppfylle for å oppnå statusen til et referansesenter og sette kapitaliseringsnivå for dem. Det er også nødvendig å få fart på arbeidet med å lage et sjeldent sykdomsregister - sa Mirosław Zieliński, president for National Forum for Therapy of Rare Diseases.
- Når det gjelder refusjon, forventer vi ytterligere positive beslutninger som øker tilgangen til moderne behandlinger dedikert til sjeldne sykdommer som PAH (pulmonal arteriell hypertensjon), TTR-amyloidose, Duchennes sykdom, Niemann Picks sykdom, cystisk fibrose og Fabry sykdom (tredje medikament, oral) og gir tilgang til hydrofile katetre for pasienter med medfødt ryggmargsbrokk. Som et pasientfellesskap forventer vi en endring i refusjonsloven, som vil innføre nye regler for evaluering av legemidler dedikert til sjeldne sykdommer basert på MCDA (flerkriterier avgjørelsesanalyse), også i det omfanget som gjør det mulig å søke om refusjon av nye genetiske terapier som CAR-T. Slik at alle disse endringene og forventningene har gått i oppfyllelse, er det nødvendig å inkludere sjeldne sykdommer på listen over helseministerens prioriteringer - oppsummert Mirosław Zieliński.
Etablering av teamet for sjeldne sykdommer
Representanten for Helsedepartementet, minister Maciej Miłkowski, som var til stede på konferansen, erklærte implementeringen av Rare Diseases Plan senest 30. juni 2020. Dokumentet ble sendt til Ministerrådets faste komité i november i fjor. Nå er det nødvendig å lage en operasjonsplan. I følge erklæringen fra departementet ble teamet for sjeldne sykdommer 2. mars 2020 opprettet. Målet med teamet er å utvikle løsninger som er viktige i områdene for pasienter med sjeldne sykdommer, rettet mot:
- å forbedre diagnosen og behandlingen av sjeldne sykdommer i Republikken Polen, i samsvar med standardene som er vedtatt i EU;
- sikre tilgang til innovative, helsetjenester av høy kvalitet;
- utvikling og formidling av kunnskap om sjeldne sykdommer.
Leder av laget var prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, representant for instituttet "Children's Memorial-Health Center", nasjonal koordinator for ORPHANET-prosjektet.
Utnevnelsen av teamet med løfte om å inkludere sjeldne sykdommer på listen over helseprioriteter i Republikken Polen og den konsekvente dialogen fra Helsedepartementet med pasienter om spørsmålet om å utvide refusjonslister med kostnadseffektive terapier og medisinsk utstyr, lar oss håpe at 2020 vil vise seg å være et år for polske pasienter. et gjennombrudd og vil permanent føre spørsmålene om sjeldne sykdommer inn i den polske rettsorden.
