Hemofili: pasienter venter på et nytt program

I år avsluttes det nasjonale programmet for behandling av pasienter med hemofili og relaterte hemoragiske sykdommer. Programmet må videreføres, for først da vil pasientene ha en sjanse til å få ordentlig pleie, som fremdeles mangler i Polen.

Takket være innsatsen fra den polske foreningen for pasienter med hemofili har situasjonen til pasienter med hemofili i Polen forbedret seg betydelig de siste 10 årene, men pasientens omsorgsstandard er fortsatt forskjellig fra den i andre land. Tidligere var kvaliteten på behandling med hemofili i Polen veldig lav.

- Hvis dårlig behandlet, forårsaker hemofili svært alvorlige konsekvenser, pasienter har alvorlig ødelagte ledd, mange går bare takket være det store arbeidet med ortopeder og rehabilitatorer. Det er derfor god behandling er så viktig - sa Bogdan Gajewski, president for den polske foreningen for pasienter med hemofili, under pressekonferansen på verdensdagen for pasienter med hemofili.

Det er ingen omfattende behandlingssentre

Hemofili er en sjelden sykdom, få leger vet om behandling. Derfor bør det opprettes komplekse terapisentre der pasienter kan få hjelp fra spesialister.

Etablering av slike sentre er et av hovedmålene for den nylig opprettede nye utgaven av det nasjonale programmet for behandling av pasienter med hemofili for 2019-22.

- Pasienter bør ha tilgang til omfattende medisinsk behandling, så det viktigste er nå å opprette omfattende omsorgssentre der pasienter med hemofili vil kunne konsultere ikke bare en hematolog, men også andre spesialister, for eksempel ortoped, kirurg, tannlege, hepatolog, genetiker , fysioterapeut, og kvinner med von Willebrands sykdom og relaterte blødningsforstyrrelser også hos en gynekolog. Livet til en person som lider av hemofili avhenger av legens kunnskap om terapeutiske alternativer, og det er derfor utdannelsen av medisinsk personell er så viktig - sa prof. Krystyna Zawilska, formann for Hemostasis-gruppen i det polske foreningen for hematologer og transfusjonister.

- Vi håper at den nye utgaven av det nasjonale programmet vil bli godkjent i tide, programmet vil bli implementert og sentrene vil bli opprettet - sa Bogdan Gajewski.

Nestleder helseminister Katarzyna Głowala, som var til stede på konferansen, forsikret at pasientene ikke skulle bekymre seg, fordi det ikke var noen fare.

- Legemidler er sikret innen utgangen av første kvartal 2019. Programmet, som ble utviklet av teamet, ble sendt til Helsedepartementet 30. mars, og 11. april sendte jeg det til AOTMiT. Byrået har 60 dager på seg til å uttale seg. Jeg kan forsikre deg om at de syke ikke blir igjen uten behandling. Programmet vil fortsette uten forsinkelse, sa viseminister Głowala.

Det nasjonale programmet sørger for etablering av et nettverk av omfattende behandlingssentre.

- Senter vil ikke bli opprettet før polikliniske hemofili-behandlingsprosedyrer er tilstrekkelig priset. For å oppnå riktig kvalitet på behandlingen, er det nødvendig å utarbeide prosedyrer og riktig verdsettelse, slik at denne behandlingen ikke belaster sykehusets budsjett, for eksempel med spesialdiagnostikk - sa Bogdan Gajewski.

Spørsmålet om akuttprosedyrer ved HED og akuttmottak på sykehus er fortsatt et problem. I tilfelle en skade skal pasienter med hemofili få en koagulasjonsfaktor så snart som mulig.

Dessverre er det fremdeles tilfeller av feil behandling av personer med hemofili: forsinkelse eller til og med nekter å administrere en faktor. Dette setter helse og liv til mennesker med hemofili i fare.

I flere år har den polske foreningen for pasienter med hemofili søkt om anerkjennelse av pasientkortet "Factor First" som et offisielt dokument som vil bli respektert av beredskapstjenestene.

Dessverre forblir foreningens klager ubesvarte.

Forbedre tilgangen til nye medisiner

Tilgangen på koagulasjonsfaktorer i Polen er allerede på et godt nivå. - I Polen var forbruket av faktor VIII per innbygger i 2016 6,38. Dette er mye, selv om vi fortsatt er langt fra Irland, hvor det er 10.84, eller til Ungarn. Problemet er imidlertid typen koagulasjonsfaktorer som brukes - vurdert Prof. Krystyna Zawilska.

De aller fleste medikamenter som er tilgjengelige i Polen er faktorer som er avledet av plasma, produsert av plasma hentet fra mange givere, og som de fleste eksperter anser for å være mindre sikre.

Ved behandling av voksne pasienter, bare 3-5 prosent. legemidler som brukes er moderne rekombinante faktorer, produsert ved genteknologi i modifiserte cellekulturer.

- Rekombinante faktorer betyr ikke bare større sikkerhet, men også bedre effektivitet. Modifisering av molekylet hjelper til med å oppnå ytterligere effekter, f.eks. Faktorer med langvarig virkning opprettes. I dag må en pasient med hemofili A motta 150 injeksjoner i en vene hvert år. Med langtidsvirkende medisiner kan antall injeksjoner reduseres til 100, og enda mer i hemofili B. Det er også nye medisiner som fullstendig endrer behandlingen av pasienter - de kan administreres subkutant, en gang i uken. Vi ønsker at polske pasienter også får tilgang til dem - sa prof. Zawilska.

Dessuten har ikke alle barn en sjanse for å bli behandlet med rekombinante midler. Det er fremdeles en arkaisk oversikt i programmet for forebyggende behandling av barn, ikke støttet av medisinsk kunnskap, ifølge som bare barn som aldri har blitt behandlet med plasmaderiverte legemidler kan bruke rekombinante midler i behandlingen.

Hvordan behandles hemofili i Ungarn?

Eksemplet på Ungarn viser hvordan man organiserer velpleie for personer med hemofili. Organiseringen av omsorg for pasienter med hemoragiske lidelser i Ungarn er veldig høy.

Pasienter får omfattende medisinsk behandling, bred tilgang til rekombinante koagulasjonsfaktorer og muligheten for å bruke moderne terapier.

- I mitt land er det et spesialisert senter for omfattende omsorg for pasienter med hemofili, som jobber med leger og helsepersonell, som gir oss personlig, tverrfaglig omsorg - sa David Lencses fra Hungarian Sick Association. - Staten gir oss en effektiv behandlingsmodell bevist i mange land og anbefalt av Europaparlamentet. Takket være dette kan vi leve et aktivt liv, profesjonelt og familie, og glemme sykdommen.

I Ungarn er 43% av koagulasjonsfaktorene rekombinante medikamenter. - Jeg har blitt behandlet profylaktisk siden fødselen, jeg har alltid vært en aktiv person, jeg har spilt fotball, volleyball, basketball, jeg har aldri følt meg skadet av at jeg har hemofili, f.eks. fordi staten gir meg god tilgang til medisiner og god organisering av behandlingen - sa David Lencses.

- Vi håper at Agency for Health Technology Assessment and Tariffication, som nå har mottatt den nye utgaven av det nasjonale programmet, vil støtte det. Implementeringen av den nye utgaven av programmet kan føre til at Polen oppfyller europeiske standarder når det gjelder behandling av hemofili, sier Bogdan Gajewski. - Vi ser frem til et godt Program.