En ny genetisk terapi har klart å kurere Duchenne muskeldystrofi hos hunder.
(Health) - Amerikanske forskere har behandlet Duchenne muskeldystrofi vellykket hos hunder gjennom genetisk terapi. Det er den vanligste typen svakhet og muskelgenerering blant mennesker, og det er ingen effektiv behandling i dag. Selv om det ennå ikke er testet på mennesker, sier forskere at de snart vil få en effektiv behandling for sykdommen.
Duchenne muskeldystrofi er en arvelig og degenerativ sykdom. Hunder får denne patologien på en lignende måte som mennesker. Hos pasienter med muskeldystrofi muterer genet som produserer dystrofinproteinet, slik at det normalt slutter å produsere dette stoffet, avgjørende for å overleve muskelfiberceller som igjen forsvinner og erstattes av fettvev Hos mennesker forårsaker denne arvelige sykdommen et gradvis tap av evnen til å gå og puste.
Teamet av forskere ved University of Missouri School of Medicine forsto at for at genterapi skulle være effektiv var det viktig å behandle sykdommen tidlig i livet. Av denne grunn fikk hundene behandlingen da de begynte å vise tegn på muskeldystrofi, med bare to og tre måneders alder. Forskerne fant at mellom seks og syv måneders alder begynte hundene å utvikle seg normalt, ifølge studien, publisert i tidsskriftet Human Molecular Genetic.
Den store størrelsen på dystrofingen forhindret fremme av terapi. Av denne grunn måtte forskerne lage en miniatyrversjon av genet og bruke et virus for å spre dette genet trygt og effektivt til alle musklene i kroppen til hunder med muskeldystrofi.
Forfatterne av studien har bekreftet at de i løpet av de neste årene vil være i stand til å starte kliniske studier av behandlingen hos mennesker, og at de er veldig nærme å finne en behandling for sykdommen .
Pixabay.
Tags:
Ernæring Sjekk Ut Nyheter
(Health) - Amerikanske forskere har behandlet Duchenne muskeldystrofi vellykket hos hunder gjennom genetisk terapi. Det er den vanligste typen svakhet og muskelgenerering blant mennesker, og det er ingen effektiv behandling i dag. Selv om det ennå ikke er testet på mennesker, sier forskere at de snart vil få en effektiv behandling for sykdommen.
Duchenne muskeldystrofi er en arvelig og degenerativ sykdom. Hunder får denne patologien på en lignende måte som mennesker. Hos pasienter med muskeldystrofi muterer genet som produserer dystrofinproteinet, slik at det normalt slutter å produsere dette stoffet, avgjørende for å overleve muskelfiberceller som igjen forsvinner og erstattes av fettvev Hos mennesker forårsaker denne arvelige sykdommen et gradvis tap av evnen til å gå og puste.
Teamet av forskere ved University of Missouri School of Medicine forsto at for at genterapi skulle være effektiv var det viktig å behandle sykdommen tidlig i livet. Av denne grunn fikk hundene behandlingen da de begynte å vise tegn på muskeldystrofi, med bare to og tre måneders alder. Forskerne fant at mellom seks og syv måneders alder begynte hundene å utvikle seg normalt, ifølge studien, publisert i tidsskriftet Human Molecular Genetic.
Den store størrelsen på dystrofingen forhindret fremme av terapi. Av denne grunn måtte forskerne lage en miniatyrversjon av genet og bruke et virus for å spre dette genet trygt og effektivt til alle musklene i kroppen til hunder med muskeldystrofi.
Forfatterne av studien har bekreftet at de i løpet av de neste årene vil være i stand til å starte kliniske studier av behandlingen hos mennesker, og at de er veldig nærme å finne en behandling for sykdommen .
Pixabay.
