Novemberlisten over refuserte medisiner inkluderte ikke et medikament som redder livene til mennesker som lider av kronisk myeloid leukemi og akutt lymfoblastisk leukemi. Foreløpig er donasjonsprogrammet finansiert av legemiddelprodusenten avviklet, og pasientene ber fremdeles Helsedepartementet om tilgang til innovative behandlinger, som er standard i Europa.
Polakker uten tilgang til refusjon av et medikament som hemmer utviklingen av sykdommen
Livet avhenger ofte av at en pasient får et innovativt medikament. Medlemmer av National Association for Aid to Pasients with Chronic Myeloid Leukemia (PBS) har gjort alt for å endre skjebnen til mennesker som er alvorlig syke med kronisk myeloid leukemi og akutt lymfoblastisk leukemi. Problemet vakte interesse for media, parlamentarikere, eksperter og mange mennesker med god vilje. På slutten av aktiviteter som tok sikte på å bedre pasientenes situasjon, møtte de imidlertid uforståelig motstand fra tjenestemenn i Helsedepartementet.
"Kronisk myeloid leukemi" eller "akutt lymfoblastisk leukemi" - en slik diagnose fra vårt land inntil nylig betydde en dødsdom. Takket være medisinutviklingen har det dukket opp en banebrytende livreddende terapi, og dermed et håp for pasienter som lider av blodkreft. Det innovative stoffet kan hindre sykdomsutviklingen, la dem komme tilbake til liv og arbeid, eller vente på en benmargstransplantasjon. Pasientens glede viste seg å være flyktig, ettersom en månedlig behandling med legemidlet koster rundt 28 000 PLN. For resten av livet må de ta en tablett om dagen, men de fleste diagnostiserte pasienter har ikke råd til en slik kostnad, selv om det koster livet.
PBS-foreningen har gjentatte ganger anket og sendt brev til Helsedepartementet angående pasienter som gjennomgikk mislykkede behandlinger med bruk av refusjonerte preparater. For denne gruppen mennesker er den eneste frelsen og håpet for livet Iclusig (ponatinib). Det er et legemiddel som har status som en livreddende behandling hos pasienter som har utviklet resistens eller har kontraindikasjoner mot bruk av hemmere. 150 pasienter kan overleve, men det nødvendige trinnet er å innføre finansiering for et medikament med bevist effektivitet.
Medlemmer av den parlamentariske helsekomiteen ble også bedt om hjelp. I 2017 utstedte parlamentsmedlemmer Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz, Jolanta Szczypińska en parlamentarisk avgjørelse om pasienter med PBSh og OBL. MP Małgorzata Zwiercan, som ennå ikke har fått svar fra Helsedepartementet.
Den eneste hjelpen som den polske staten bestemte seg for å tilby de som er rammet av disse sykdommene, er tilgang til legemidlet Iclusig (ponatinib) i henhold til prosedyren for nødtilgang til legemiddelteknologi. Det skulle være en rask redning for pasienter som trenger medisiner registrert i EU, men som ikke dekkes av refusjon i Polen. Dette er pasienter som medisiner fra refusjonslisten ikke fungerer for, så tilgang til nye terapier er et spørsmål om liv eller død for dem.
Autorisert, men ikke refusert, Iclusig (ponatinib) er den siste sjansen for videre liv for pasienter, som bekreftet av uttalelsene fra leger som behandler pasienter med CML og OBL. Det presserende behovet for å gjøre legemidlet tilgjengelig for pasienter støttes av søknader sendt av sykehus til Helsedepartementet som en del av denne prosedyren. I løpet av lovens operasjon utstedte departementet ti positive beslutninger om finansiering av medikamentell behandling under RDTL. Det er ikke nok å dekke de svakeste.
For lange prosedyrer med risiko for å sette pasientenes liv i fare
Dessverre har RDTL-prosedyren svakheter. Pasienter ble utsatt for lang, noen ganger to måneders venting på departementets avgjørelse, som er livstruende for pasienter med OBL.Det er en risiko for å forstyrre kontinuiteten i behandlingen, da RDTL-poster krever bekreftelse av effekten etter 3 måneder, og samtykke til behandling dekker også 3 måneder. Pasienter med CML vil bli tvunget til å stoppe behandlingen i påvente av resultatet og den neste avgjørelsen fra helsedepartementet, som vil ha en innvirkning på effektiviteten av behandlingen og dens effektivitet. På grunn av mangel på et eget budsjett for finansiering av RDTL og økonomiske barrierer, vil ikke alle sykehus kunne gi finansiering til behandling, selv om de allerede mottar en positiv beslutning fra Helsedepartementet.
Prof. Tomasz Sacha fra avdelingen og klinikken for hematologi ved Collegium Medicum fra Jagiellonian University i Krakow under det 14. Health Market Forum.
- Et eksempel på hvor mye dette er nødvendig er legemiddelprogrammet for pasienter med kronisk myeloid leukemi. To viktige stoffer mangler der. Den første, ponatinib, et tredje generasjons legemiddel, brukes til pasienter som er ildfaste til første- og andrelinjebehandling. Det er effektivt og lar pasienter gå i remisjon. Det er imidlertid ikke tilgjengelig i legemiddelprogrammet, men i nødtilgang til terapiprogrammet, som er en belastning for klinikker, og programmet krever at behandlingen vurderes etter tre måneder og en annen søknad sendes til Helsedepartementet. Hva skal pasienten behandles med i løpet av denne tiden? - stilte spørsmålet til prof. Sacha.
Å vente på støtte i behandlingen som redder syke liv, mangelen på offisielle avgjørelser eller prosedyrenes lengde kan kalles en standard i Polen. Frykt, hjelpeløshet, bitterhet og sinne - disse følelsene beskriver de syke best til nylig. Heldigvis bestemte de som lager stoffet å hjelpe. Selv om staten skulle gi innbyggerne en sjanse til å fortsette livet, gjorde produsenten av stoffet Iclusig (ponatinib). I løpet av de siste to årene ble ikke-returbar hjelp til polske pasienter i nød levert av legemiddelprodusenten, Angelini Pharma Polska, som en del av donasjonsprogrammet.
Takket være produsentens gode vilje ble 74 pasienter med kronisk myeloid leukemi og akutt lymfoblastisk leukemi behandlet med Iclusig (ponatinib). Fra september 2016 til august 2018 donerte selskapet gratis 388 pakker med Iclusig (ponatinib) til en verdi av 9 millioner PLN.
- Som en del av donasjonsprogrammet som ble lansert av Angelini, ble pasienter behandlet i 22 kliniske sentre i Warszawa, Białystok, Gdańsk, Toruń, Szczecin, Lublin, Łódź, Olsztyn, Gdańsk, Zamość, Kraków, Katowice, Poznań og Wrocław. Opprinnelig var assistansen planlagt i ett år, men takket være vår innsats ble programmet for polske pasienter utvidet til to år. Etter denne perioden er den slukket - vi sikrer videreføring av behandlingen med Iclusig til eksisterende pasienter, men ytterligere tiltak inkluderer ikke inkludering av nylig diagnostiserte pasienter - sa Agnieszka Miąsek, direktør for prispolitikk og refusjon hos Angelini Pharma Polska.
Alt i hendene på Helsedepartementet
Fra et administrativt synspunkt er refusjonsprosessen for Iclusig gjenopptatt av produsenten, og på dette stadiet er det opp til departementet. I april 2018 sendte Angelini Pharma Polska inn en søknad om å gjenoppta den suspenderte prosedyren for refusjon og fastsettelse av den offisielle salgsprisen for legemidlet Iclusig (ponatinib) brukt under medikamentprogrammer: "Behandling av kronisk myeloid leukemi (ICD-10 C.92.1) med ponatinib" og "Behandling av Philadelphia-kromosom (Ph +) akutt lymfoblastisk leukemi med ponatinib (ICD-10 C91.0)". Denne søknaden ble godkjent av Helsedepartementet. Dessverre har ingenting skjedd siden den gang som kan øke refusjonsprosessen og hjelpe pasienter. Til tross for utnevnelsen av to datoer for møter med legemiddelprodusenten, ble begge kansellert av departementet uten å gi en ny dato. Produsenten rapporterte til Helsedepartementet at han var klar til å snakke for å bringe refusjonsprosessen til en positiv løsning, men staten må ta ansvar for borgernes liv og helse.
Pasienter med CML og OBL forstår ikke hvorfor de mest sårbare personene fremdeles ikke er garantert den nødvendige behandlingen i Polen. Iclusig (ponatinib) ble godkjent i EU i 2013. Det refunderes for tiden i alle EU-land, unntatt Polen, Ungarn og Slovenia. Folk som trenger stoffet kan heller ikke akseptere et annet poeng - hvordan de skiller seg fra pasienter i Romania, Ungarn, Bulgaria, Frankrike, Spania, Belgia, Portugal og mange andre land som har gitt pasientene gratis behandling. EU-land godtgjør effektiv medisinering, mens Polen forblir i halen til Europa, til tross for at antallet mennesker som lider av blodkreft stadig vokser.
- Det kreftpasienter vanligvis ikke har, er på tide - før et nytt medikament blir dekket av refusjon i Polen, vil noen pasienter ikke kunne ha nytte av moderne terapi. Derfor er det ekstremt viktig å sikre rask tilgjengelighet av et nytt medikament under refusjonssystemet for pasienter med blodkreft. Og for helsesystemet, bør det være en prioritet - sa Jacek Gugulski, president for National Association for Aid to Pasients with Chronic Myeloid Leukemia.
PBS-forening
National Association for Help for Pasients with Chronic Myeloid Leukemia støtter mennesker med PBS, deres familier og pårørende. Den organiserer opplæring og informasjonskampanjer relatert til sykdommen og moderne metoder for behandling av leukemi. Han deltar i arbeidet til nasjonale og internasjonale organisasjoner med sikte på å bekjempe neoplastiske sykdommer. Fremfor alt prøver den imidlertid å sikre at pasienter har full, lik og fri tilgang til de beste metodene og medisinene for å hjelpe dem med å overvinne sykdommen.
