SMA-stiftelsen, som samler familier til pasienter som lider av SMA - spinal muskelatrofi, sendte inn en begjæring til statsministeren i dag, der de ber om støtte for å få den ettertraktede tilgangen til stoffet nusinersen - verdens første effektive terapi mot denne sjeldne genetiske sykdommen. Pasienter og deres familier har ventet i over 15 måneder på medisintilskudd. Polen er fortsatt et av de siste europeiske landene der stoffet ikke refunderes, og pasientene må leve i spenning og forventning.
Pasientfamilier tar mange initiativer som tar sikte på å øke sosial bevissthet om sykdommen, samt å trekke beslutningstakernes oppmerksomhet til deres behov og håp. De organiserte aksjonene fikk bred offentlig støtte, og ble ofte sponset av den første damen i republikken Polen - Agata Kornhauser-Duda. Alt dette for at Polen endelig skulle bli med i 22 europeiske land som refunderer nusinersen.
“Nok en gang appellerer vi til statsministeren om svar angående refusjon av SMA-behandling for alle polske pasienter. Vi understreker og minner om at Polen er et av de siste landene som ikke refunderer stoffet. Derfor har vi utarbeidet en begjæring til statsministeren, som hittil har blitt undertegnet av nesten 61.000 mennesker. " - skrev i petisjonen representanter for SMA Foundation og initiativet "Yes to SMA Therapy in Poland".
SMA er en svært sjelden sykdom som forekommer hos en av 6-7 tusen mennesker. fødsler. Omtrent 800 mennesker lider av det i Polen. Pasienter sliter med motoriske og respiratoriske funksjonshemninger, og talevansker. Inntil nylig var det ingen effektive terapier - den eneste behandlingsformen var rehabilitering. I 2016 ble det første stoffet, nusinersen, godkjent av det amerikanske FDA, og i mai 2017 av det europeiske EMA. Siden februar 2017 har det utvidede legemiddeltilgangsprogrammet vært i drift i Polen. For øyeblikket er 30 barn med SMA type I registrert i det. Resten, over 600 personer, forblir uten behandling. Deres tilstand forverres. Medisinske eksperter understreker at nusinersen bør brukes til behandling av alle pasienter med SMA, uavhengig av type og stadium av sykdommen.
Tiden er spesielt viktig for pasienter med SMA. Hver dag kjemper de en hard kamp for effektivitet og liv.
Noen av dem har allerede tapt denne kampen.
