Konferansen "Milepæler for polsk hematologi" ble ledsaget av et møte med prof. Wiesław Jędrzejczak, en fremragende polsk hematolog, om hvem boken "Positivist til beinmargen" ble utgitt 2. juni. Konferansen diskuterte bl.a. spørsmålet om forekomsten av sjeldne hematologiske sykdommer og behandlingsalternativer for polske hematologiske pasienter.
Hvordan er hverdagen i polsk hematologi i 2017?
Hverdagen til polske pasienter med blodsykdommer er fremfor alt lange køer og lange medisinske konsultasjoner. Det er ikke overraskende siden det er mangel på hematologer i Polen. Ifølge Supreme Medical Chamber har vi for tiden 463 hematologer som praktiserer dette yrket, som er en av de laveste prisene i EU. Sykehussenger er knappe, helsetjenester er begrenset og tilgang til nye medisiner er begrenset. Videre viser prognosen for kreftforekomst de neste tiårene en oppadgående trend, spesielt i aldersgruppen over 65 år. Dette gjelder hovedsakelig blodkreft, fordi forekomsten av kreft i hematopoietiske og lymfesystemer øker med alderen, og polakkene lever lenger.
De fleste sykdommer som behandles av en hematolog har status som en sjelden sykdom, noe som betyr at den rammer ikke mer enn 5 personer av 10 000, og derfor lider årlig mindre enn 1 900 mennesker av sjeldne sykdommer i Polen. Vi kjenner nesten 8000 forskjellige sjeldne sykdommer, som rammer 6 til 8 prosent. Europeere. I Polen har vi over 2 millioner mennesker rammet av sjeldne sykdommer, inkludert så mye som 75 prosent. er barn. Og bare når det gjelder 4 prosent. Vi kan tilby sjeldne sykdommer til pasienter med legemiddeltilbud. Polen er det siste landet i EU når det gjelder tilgang til refusjon av foreldreløse legemidler. Av 200 foreldreløse behandlinger registrert i EU, refunderer vi mindre enn 10 prosent.
Forekomst av de vanligste blodsykdommene
- akutt myeloid leukemi: 2 / 100.000
- kronisk myeloid leukemi: 1,5 / 100.000
- akutt lymfoblastisk leukemi: 1/100 000
- kronisk lymfocytisk leukemi: 3,5 / 100.000
- diffuse ikke-Hodgkins lymfomer: 3,5 / 100.000
- Hodgkins lymfom: 2,5 / 100.000
- myelomatose: 3,5 / 100.000
- hemofili A: 0,5 / 100.000
- andre sykdommer er enda sjeldnere, for eksempel 1 / million eller 1/10 millioner
I Polen har vi et problem med tilgang til nylig registrerte medisiner i EU for pasienter med sjeldne sykdommer.Selv om EU anbefalte alle medlemslandene å utvikle og implementere den nasjonale planen for sjeldne sykdommer innen utgangen av 2013, og i Polen ble det første utkastet til en slik plan utviklet allerede i 2012, men den ble ikke godkjent, og til tross for påfølgende versjoner har vi fortsatt ikke en nasjonal plan for sjeldne sykdommer. .
I følge erklæringen fra statssekretæren i Helsedepartementet, Marek Tombarkiewicz, datert 23. juni 2017 er det en sjanse for at om noen få måneder presenteres Nasjonal plan for sjeldne sykdommer, som blant annet vil omfatte behovet for å implementere et sjeldent sykdomsregister, forbedre diagnostikken og innføre referansesentre og nettverk.
I hematologi er det viktigste den tidlige diagnosen av sykdommen
Behandling under slike forhold krever innsats fra mange spesialister. I hematologi er det viktigste å diagnostisere sykdommen så tidlig som mulig av en fastlege, bekreftet av konsultasjon med en hematolog.
Huslegen skal regelmessig bestille grunnleggende undersøkelser, dvs. triade: blodtelling, urinalyse og ESR, som vil muliggjøre rask identifikasjon av blodkreft - spesielt etter fylte 50 år
Blodmorfologi, urinanalyse og ESR utført minst en gang i året av hver pasient vil tillate at det oppdages unormale forhold på et tidlig stadium og vil gi en sjanse for passende medisinsk inngrep. I forrige uke undertegnet presidenten for republikken Polen, Andrzej Duda, loven om akuttbehandlinger, som introduserer forskrifter som letter tilgang til ikke-standardbehandling i helse- og livstruende situasjoner. I henhold til det nye regelverket vil helseministeren kunne gi individuelt samtykke til å dekke kostnadene ved et medikament med påvist effektivitet, ikke finansiert med offentlige midler, hvis det er nødvendig å redde pasientens liv eller helse og begrunnet med medisinske indikasjoner. Mennesker som lider av sjeldne sykdommer, som Fabrys sykdom, befinner seg ofte i denne situasjonen. En av de sjeldne blodsykdommene er nattlig paroksysmal hemoglobinuri (PNH) - en progressiv, livstruende sykdom som rammer mennesker 30-45 år. Cirka 40-50 pasienter lider av det i Polen. Ifølge internasjonale anbefalinger er valg av behandling hos pasienter med nattlig paroksysmal hemoglobinuri et legemiddel som, etter å ha påvist effekt og sikkerhet i randomiserte kliniske studier, mottok en positiv anbefaling fra Transparency Council og presidenten for AOTMiT for behandling av nattlig paroksysmal hemoglobinuri (anbefaling nr. 70/2016 av 10 November 2016), men refunderes ikke.
Verdt å vite
De største prestasjonene innen polsk hematologi og deres skaper (fragment av en presentasjon av prof. Jędrzejczak)
- Edward Biernacki - i 1898 introduserte han en reaksjon som ofte brukes i dag og tok navnet sitt fra navnet på oppdageren - Biernackis test, dvs. den populære OB-testen;
- Ludwik Hirszfeld - oppdaget reglene for arv av blodgrupper og introduserte navnene deres;
- Jan Raszek - gjennomførte verdens første studier av benmargstransplantasjon (først på kaniner, deretter på barn);
- Tadeusz Tempka - grunnlegger av "Krakow School of Hematology" og det polske hematologforeningen (i dag også av transfusjonister);
- Przemysław Czerski - den første polske eksperimentelle hematologen, vokste beinmarg i diffusjonskamre implantert i kaniner;
- Julian Aleksandrowicz - Tadeusz Tempkas etterfølger og medisinfilosof;
- Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - grunnleggere av Warszawa hematologiskole;
- Edward Kowalski - far til polsk koagulasjon;
- Zofia Kuratowska - etablerte en hematologiklinikk ved det medisinske universitetet i Warszawa, sammen med mannen sin - prof. Lewartowski - oppdaget at erytropoietin (et hormon som er ansvarlig for produksjonen av røde blodlegemer) produseres i nyrene;
- Jerzy Hołowiecki - utførte den første transplantasjonen i Polen i en ikke-relatert giver (transplantasjonen ble utført av Urszula Jaworska, senere grunnlegger av stiftelsen som hjalp mennesker som led av leukemi); Jerzy Hołowiecki opprettet også den polske gruppen akutt Białaczek (PALG), som forbedret behandlingen av disse sykdommene i Polen og førte dem til verdensnivå.
Det er ikke engang et eneste behandlingssenter for hemofili i Polen der en pasient med hemofili vil få råd fra leger med forskjellige spesialiteter på ett sted. Pasienter har kjempet for et slikt sted i mange år. Ifølge Helsedepartementet er det en sjanse for omfattende behandling, siden kostnadene ved behandling av hemofili har økt betydelig. Dette vil gi mer effektiv terapi. Helsedepartementet kunngjør videreføringen av det nasjonale programmet for behandling av pasienter med hemofili og relaterte hemoragiske lidelser, der bl.a. Individuell tverrfaglig omsorg vil bli introdusert, hjemmemedisiner for alvorlig syke pasienter vil bli levert og bergingsprosedyrer endret. 27. juni ble det avholdt et møte i Helsedepartementet, der spørsmål knyttet til videreføringen av det nasjonale programmet for behandling av hemofili ble diskutert. Vi venter på resultatene av samtalene. Det skal understrekes at pasienter med blodsykdommer lever lenger og opprettholder livskvaliteten hovedsakelig takket være tilgang til moderne behandling.
Pasienter kan selv påvirke livskvaliteten, for eksempel ved å gjennomgå influensavaksinasjoner.
Personer med hematologiske sykdommer anbefales av prof. Leokadia Brydak: - Nasjonalt senter for influensa, Institutt for influensaforskning i NIPH-NIH, i samarbeid med klinikere, gjennomførte studier i høyrisikogrupper, hvor den humorale responsen på influensavaksinering ble vurdert, med tanke på høy risiko, spesielt for denne gruppen mennesker er smittet av influensavirus, f.eks. hos barn med hemofili, akutt lymfoblastisk leukemi, brystkreft, skjoldbruskkreft, ikke-Hodgkins lymfom, Wegeners granulomatose, etc. Ovennevnte studier har vist at vanlig influensavaksinasjon er en av få ting, som kan gjøres for å beskytte enkeltpersoner mot den potensielle risikoen for alvorlige komplikasjoner fra influensa.
Vesentlige endringer i diagnose og behandling av hematologiske sykdommer og pasienters håp
1. Det siste utkastet til endring av listen over refuserte medisiner, som skal tre i kraft 1. juli 2017, gir bestemmelser om tillegg til eksisterende medisinprogram for et nytt aktivt stoff bosutinib under legemiddelprogrammet "Behandling av kronisk myeloid leukemi (ICD-10 C 92.1)".
2. Upper Silesian Child Health Center i Katowice endrer prosedyren for anestesi av barn under benmargsbiopsi. Alle vil bli tilbudt generell anestesi. Endringene ble gjort etter medieoppslag fra flere sykehus der barn ble sagt å lide under disse operasjonene.
3. I tre sentre i USA i mars i år. Kliniske studier av et polsk preparat for akutt myeloid leukemi lisensiert av et italiensk selskap har startet. Det søkes kontinuerlig etter nye medisiner i behandlingen av akutt myeloid leukemi, da effektiviteten av behandlingen dessverre er lav. Fem års overlevelse oppnås på 24 prosent. pasienter, men hovedsakelig eldre mennesker lider av leukemi. Dobbelt så effektiv behandling oppnås hos pasienter under 50 år.
4. Helsedepartementet gjennomfører for tiden administrative prosedyrer for å tilbakebetale medikamentet pixantron under legemiddelprogrammet for behandling av ikke-Hodgkins lymfomer. I følge National Consultant in the Hematology Field, prof. Wiesław Jędrzejczak, antall pasienter som potensielt er kvalifisert for legemiddelprogrammet med pixantron er omtrent 50-100 pasienter.
5. I følge informasjonen fra Helsedepartementet skal neste hematologiske medisiner (pixantron, ibrutinib, nivolumab, breduximab) inngå i kunngjøringene fra september og november på listen over refusjonerte medisiner.
6. Det er håpefull at det i 2010–2017 ble registrert 21 nye medikamentteknologier i EU innen behandling av blodkreft i 35 nye registreringsindikasjoner. Kan polske pasienter bli mottakerne av alle disse oppdagelsene.
