Onsdag 24. juli 2013. - Det har vært mulig å utvikle en enklere og mer effektiv metode for å sette inn gener i øyeceller, noe som kan utvide genterapi betydelig for å hjelpe til med å gjenopprette synet til pasienter med visse sykdommer som forårsaker blindhet, inkludert arvelige defekter. som retinitis pigmentosa, og alderdomssykdommer som makuladegenerasjon.
I motsetning til nåværende behandlinger, er den nye prosedyren rask og kirurgisk ikke-invasiv. Den består av transport av normale gener gjennom hele netthinnen for å forsyne dem til celler som er vanskelig tilgjengelige.
I løpet av de siste seks årene har flere grupper forskere med suksess behandlet pasienter som er rammet av en sjelden arvelig øyesykdom ved taktikk for å injisere et virus som inneholder et normalt gen direkte i netthinnen i et øye med et mangelfullt gen. . Til tross for at denne svært invasive prosessen kunne invitere oss til å tenke at den er veldig rask, har ikke viruset med det normale genet klart å nå alle retinalcellene som måtte repareres.
Å spikre en nål gjennom netthinnen og injisere et designvirus bak er en noe farlig kirurgisk inngrep. Legene har imidlertid ikke hatt noe annet alternativ, siden intet virus som brukes i gentransport og levering ellers kan passere gjennom hele øyet før det når fotoreseptorene, de lysfølsomme cellene som de terapeutiske genene trenger.
Etter 14 år med forskning har teamet til David Schaffer, professor i kjemisk og biomolekylær ingeniørfag ved University of California i Berkeley og direktør for Berkeley stamcelle tilknyttet det universitetet, fått et virus som er injisert av genetisk manipulasjon. bare i øyets glasshumor, og det bærer gener til den befolkningen av vanskelig tilgjengelige celler på en måte som er trygg og kirurgisk ikke-invasiv.
Det nye viruset fungerer mye bedre enn dagens terapier i modeller av to menneskelige degenerative øyesykdommer hos gnagere, og kan trenge inn i fotoreseptorcellene i øynene til aper, som er ganske like mennesker.
Schaffer og teamet hans samarbeider nå med leger for å identifisere pasientene som kunne ha mest nytte av bruken av denne geninnføringsteknikken, og, etter riktig preklinisk utvikling, forventer å gå til kliniske studier. Operasjonen for å frigjøre virus med gener krever ikke mer enn 15 minutter, så det er mulig at når denne teknikken er riktig validert, kan pasienter som gjennomgår denne prosedyren komme hjem samme dag.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak og Meike Visel fra University of California Berkeley, samt Lu Yin og William H. Merigan fra University of Rochester i New York deltok også i forsknings- og utviklingsarbeidet. York, begge enheter i USA, og Deniz Dalkara som nå er på Vision Institute i Paris, Frankrike.
Kilde:
Tags:
Kjønn velvære Regenerering
I motsetning til nåværende behandlinger, er den nye prosedyren rask og kirurgisk ikke-invasiv. Den består av transport av normale gener gjennom hele netthinnen for å forsyne dem til celler som er vanskelig tilgjengelige.
I løpet av de siste seks årene har flere grupper forskere med suksess behandlet pasienter som er rammet av en sjelden arvelig øyesykdom ved taktikk for å injisere et virus som inneholder et normalt gen direkte i netthinnen i et øye med et mangelfullt gen. . Til tross for at denne svært invasive prosessen kunne invitere oss til å tenke at den er veldig rask, har ikke viruset med det normale genet klart å nå alle retinalcellene som måtte repareres.
Å spikre en nål gjennom netthinnen og injisere et designvirus bak er en noe farlig kirurgisk inngrep. Legene har imidlertid ikke hatt noe annet alternativ, siden intet virus som brukes i gentransport og levering ellers kan passere gjennom hele øyet før det når fotoreseptorene, de lysfølsomme cellene som de terapeutiske genene trenger.
Etter 14 år med forskning har teamet til David Schaffer, professor i kjemisk og biomolekylær ingeniørfag ved University of California i Berkeley og direktør for Berkeley stamcelle tilknyttet det universitetet, fått et virus som er injisert av genetisk manipulasjon. bare i øyets glasshumor, og det bærer gener til den befolkningen av vanskelig tilgjengelige celler på en måte som er trygg og kirurgisk ikke-invasiv.
Det nye viruset fungerer mye bedre enn dagens terapier i modeller av to menneskelige degenerative øyesykdommer hos gnagere, og kan trenge inn i fotoreseptorcellene i øynene til aper, som er ganske like mennesker.
Schaffer og teamet hans samarbeider nå med leger for å identifisere pasientene som kunne ha mest nytte av bruken av denne geninnføringsteknikken, og, etter riktig preklinisk utvikling, forventer å gå til kliniske studier. Operasjonen for å frigjøre virus med gener krever ikke mer enn 15 minutter, så det er mulig at når denne teknikken er riktig validert, kan pasienter som gjennomgår denne prosedyren komme hjem samme dag.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak og Meike Visel fra University of California Berkeley, samt Lu Yin og William H. Merigan fra University of Rochester i New York deltok også i forsknings- og utviklingsarbeidet. York, begge enheter i USA, og Deniz Dalkara som nå er på Vision Institute i Paris, Frankrike.
Kilde:
